Empresas interesadas en licenciar la tecnología para su explotación comercial.
Biotecnología, Salud, Edición genética.
Descripción
El descubrimiento del sistema CRISPR/Cas como mecanismo inmune adaptativo en bacterias y su capacidad para introducir cortes específicos en el ADN invasor llevó a su adaptación en una prometedora herramienta de edición genética. En consecuencia, el uso de CRISPR/Cas9 y otras variantes cobra especial interés por su potencial en el tratamiento de enfermedades de base genética o epigenética, siendo ya una realidad en el caso de la anemia de células falciformes (ECF), la talasemia B, el SIDA y la leucemia linfoblástica aguda.
La base de los sistemas CRISPR/Cas reside en una pequeña molécula de ARN guía, sgRNA, específica de una secuencia concreta del ADN que hibrida con ella, dirigiendo y permitiendo así que la endonucleasa Cas ejecute su función introduciendo modificaciones genéticas precisas. Sin embargo, la especificidad del ARN guía no es total, lo que genera cortes fuera del sitio objetivo por parte de la enzima Cas.
La presente invención propone una tecnología fundada en el uso de ácidos nucleicos peptídicos (PNA) como alternativa al sgRNA para dirigir a la proteína Cas a sus dianas de ADN o ARN. Estos oligonucleótidos sintéticos se unen el ADN o ARN complementario con una mayor estabilidad y especificidad, solventando así una de las limitaciones de los sistemas CRISPR/Cas habituales. Por otro lado, la ausencia de carga de los PNAs favorece la estabilidad de la herramienta en fluidos biológicos.
Por tanto, la tecnología CRISPNA se postula como una alternativa altamente eficaz y específica, orientada a su uso como herramienta para edición genómica y en el diagnóstico, monitorización y tratamiento de enfermedades.
Ventajas y beneficios
- Alta especificidad y estabilidad. Los PNA tienen una mayor afinidad por el ADN o ARN objetivo que los oligonucleótidos normales, por lo que la unión entre estas moléculas es más estable y específica.
- Uso en células vivas y fluidos. La estructura sin carga de los PNA los hace resistentes a proteasas y nucleasas, siendo extremadamente estables en fluidos biológicos. De esta manera, la herramienta es útil para su uso tanto en células vivas como en fluidos biológicos.
- Edición genética. La tecnología CRISPNA utiliza los PNA como un sistema guía que permite a la proteína Cas ser dirigidas a los sitios diana en el ADN o ARN, donde se lleva a cabo la manipulación genética.
- Diagnóstico y monitorización de enfermedades. La realización de ensayos basados en el sistema CRIPSNA permite ofrecer un diagnóstico y evaluar cómo está progresando la enfermedad a partir de la obtención de resultados precisos y rápidos. Estos ensayos requieren un mínimo o nulo equipo y son fáciles de realizar.
- Tratamiento de enfermedades. La manipulación genética desempeñada por CRISPNA favorece, entre otros aspectos, la corrección de mutaciones, por lo que es una herramienta potencial para el tratamiento de enfermedades con base genética, epigenética o enfermedades infecciosas.