Empresas/entidades interesadas en la tecnología para su explotación comercial.
Farmacéutico
Descripción
La presente invención recoge la síntesis y aplicación biológica de moléculas derivadas de ácido salicílico con doble mecanismo de acción:
- Inhibidoras de las enzimas glicolato oxidasa (GO) y lactato deshidrogenasa (LDHA),
- Activadoras de la degradación de las proteínas diana.
Este doble mecanismo de acción sobre enzimas que intervienen en la biosíntesis de ácido oxálico, produce una disminución de los niveles de este metabolito, y por tanto, tiene aplicación en el tratamiento de enfermedades que cursan con una sobreproducción del mismo, tales como la esteatosis hepática asociada a disfunción metabólica (MASLD) y sus complicaciones esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) y aterosclerosis, o las hiperoxalurias primarias.
Ventajas y beneficios
- Los compuestos propuestos son “moléculas pequeñas” que carecen de los inconvenientes de los siRNA. Su producción y almacenamiento son poco exigentes, por lo que es esperable un menor coste que el de los siRNA.
- Su administración es oral, vía preferida para salvaguardar la calidad de vida en pacientes de enfermedades crónicas como son MASLD, MASH y ASCVD. Además, al mecanismo de acción con doble diana evita el uso de cócteles de fármacos con riesgo de interacciones y farmacocinéticas más complicadas.
- El doble mecanismo inhibición-activación de proteólisis asegura una mayor eficacia y un efecto más prolongado que el de los inhibidores clásicos.
- Actualmente no existe tratamiento eficaz para MASLD, MASH y ASCVD, enfermedades de elevada prevalencia. No existe tratamiento asequible disponible para la gran mayoría de los pacientes de PH1, muchos de los cuales son población infantil, por lo que la presente invención:
- Cubre el vacío terapéutico existente, aportando nuevos mecanismos farmacológicos complementarios a los ya existentes.
- Mejora la calidad y de la expectativa de vida de los pacientes.
- Evita procedimientos de elevado riesgo que en la actualidad son necesarios (trasplante hepático y renal, hemodiálisis) y que suponen un gran impacto social y económico.
- Asegura el acceso universal a tratamientos a pacientes de distintos entornos sociales y económicos y a los pacientes de enfermedades raras.
- Disminuye la mortalidad prematura debida a enfermedades no infecciosas.